mercoledì 1 febbraio 2012

DISTROFIA MUSCOLARE: la terapia in "tandem" è ben tollerata

Sono positivi i risultati della prima sperimentazione su 35 pazienti adulti trattati con una combinazione tra un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati. La terapia, di cui in questa fase si sta valutando la tollerabilità per l'organismo, è stata sperimentata presso l’Irccs Medea – La Nostra Famiglia e ha come bersaglio il danno muscolare presente nella distrofia muscolare. 

Ad oggi, l’unica terapia farmacologica utilizzata nelle distrofie muscolari, e solo in alcune di esse, si basa sui corticosteroidi in grado di controllare l'infiammazione muscolare ma presentano effetti collaterali a volte importanti.
L’obiettivo è trovare una via farmacologica più tollerabile dall’organismo, che possa sostituirsi o limitare l’utilizzo dei farmaci corticosteroidei e che giunga ad un efficace rallentamento della degenerazione muscolare.
Lo studio è nato da una collaborazione tra il gruppo diretto da Emilio Clementi, ordinario in Farmacologia dell’Università di Milano, e l’Unità Neuromuscolare dell’IRCCS Medea, diretta da Grazia D’Angelo all’interno del Reparto di Riabilitazione Funzionale. 

Sono stati reclutati 71 pazienti adulti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, distrofia di Becker e distrofia dei cingoli, di cui 35 trattati con la combinazione tra i due farmaci. I risultati, pubblicati suPharmacological Research, hanno dimostrato una buona tollerabilità a lungo termine della terapia. Il nitrossido (NO) agisce sul muscolo scheletrico con diverse funzioni protettive e di incremento della disponibilità di energia. L’uso di questa molecola consente di potenziare l’attività delle cellule staminali muscolari e aiuta quindi il riparo del muscolo danneggiato. Tuttavia, considerato l’aspetto infiammatorio presente nel tessuto muscolare distrofico, da solo il nitrossido non basta, ma ha bisogno di un antinfiammatorio non steroideo.
“È ancora presto per dire se questo approccio sarà altrettanto efficace nell’uomo come lo è stato nell’animale - spiega Clementi -; tuttavia i dati di sicurezza e tollerabilità in uomo sono già una solida base”.

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